Un paciente murió de una lesión hepática mientras tomaba la terapia génica Elevidys
Sarepta dice que más de 800 pacientes han recibido el tratamiento
La compañía planea actualizar la información de prescripción después de este caso
MIÉRCOLES, 19 de marzo de 2025 (HealthDay News) -- Un paciente ha muerto mientras recibía Elevidys, una terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne, lo que supone la primera muerte conocida vinculada con el tratamiento.
La compañía detrás del medicamento, Sarepta Therapeutics, dijo que el paciente sufrió una lesión hepática aguda, un efecto secundario conocido, reportó The Associated Press . Sin embargo, la "gravedad" de este caso no se había visto antes, señaló la compañía.
Sarepta no dio detalles sobre el paciente, pero dijo que una infección reciente podría haber tenido un rol en la lesión hepática.
La compañía planea actualizar la información de prescripción de Elevidys para reflejar este caso.
Las acciones de Sarepta, con sede en Cambridge, Massachusetts, cayeron más de un 27% el martes, cerrando en alrededor de 73 dólares por acción.
Elevidys, que cuesta 3,2 millones de dólares por una infusión única, fue la primera terapia génica aprobada en Estados Unidos para la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad rara que causa debilidad muscular, pérdida de movilidad y muerte prematura en los hombres.
La FDA concedió por primera vez la aprobación acelerada del fármaco en 2023, a pesar de que algunos científicos cuestionaban su eficacia.
En 2024, la agencia amplió la aprobación total para incluir a los pacientes de 4 años o más, independientemente de su estado de movilidad.
La terapia funciona mediante el uso de un virus desactivado para insertar un gen que ayuda al cuerpo a producir distrofina, una proteína crucial para la función muscular. Sarepta dijo que más de 800 pacientes han recibido Elevidys hasta ahora, reportó The Associated Press .
Sarepta ha obtenido la aprobación acelerada de la FDA para otros tres medicamentos de Duchenne desde 2016. Pero aún no se ha confirmado que ninguno sea efectivo y aún se están realizando más estudios.
Aquellos que estén considerando la terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne deben hablar con su médico sobre las últimas actualizaciones de seguridad y los riesgos potenciales asociados con Elevidys.
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